2024.05.10
美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）是全球最大规模的细胞基因治疗领域会议，2024年第27届ASGCT年会将于5月7-11日在美国巴尔的摩举行，届时全球领先的行业专家将在大会上分享最新的基因细胞治疗领域进展。
球盟会官网入口基因将携多项创新成果亮相此次年会。其中包括，利用球盟会官网入口基因首创的创新技术平台AIMS CAR-NKT开发的CGC729产品，该产品针对复发晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）疗效显著，此次会以口头报告形式首次公开其突破性临床试验数据。
同时，球盟会官网入口基因还将展示4项关于AAV血清型开发的研究成果，这些成果将通过墙报形式展示，其中包括VELPTM平台的详细介绍以及3项用于支撑该平台的理性设计的新研究。
细胞治疗
在应对实体肿瘤治疗的挑战中，肿瘤异质性和抑制性肿瘤微环境被认为是CAR-T细胞疗法面临的主要障碍。针对这一问题，自然杀伤性T（NKT）细胞作为一种具有多因素先天免疫类似的T细胞亚群，由于NKT细胞的多因素抗肿瘤能力和调节肿瘤微环境特性的细胞亚群，为实体肿瘤治疗带来了新的可能性。
球盟会官网入口基因首创的创新型细胞治疗平台AIMS CAR-NKT正是基于NKT细胞的这些特性，旨在增加实体肿瘤浸润、调控肿瘤微环境、延长持续扩增等能力。该平台已在首个Fisrt-in-class管线CGC729的临床研究中展现其良好安全性和有效性，并正在同步扩展至其它自体/异体产品管线中。
在即将举行的ASGCT年会上，球盟会官网入口基因将首次公开CGC729产品在复发晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）患者中的突破性临床数据。CGC729是一款针对CD70的自体CAR-NKT治疗产品，展示了独特的治疗潜力。
CGG729 ( Anti-CD70 CAR-NKT)
摘要标题：
Interim Safety and Efficacy Evaluation of Anti-CD70 CAR-NKT (CGC729) Phase I Study for Patients with Relapsed and Refractory Metastatic Renal Cell Carcinoma (R/R mRCC)
摘要编号：
Late-breaking Abstract No. 10
展示形式：
口头汇报
展示会场：
Ballroom 4
汇报时间：
2024/5/10 周五 8:30 am - 8:45 am
基因治疗
腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域最好的递送载体之一，然而其递送精准度不足，导致副作用频发，如肝脏、脾脏等均为AAV常见的脱靶器官。因此，开发组织/细胞靶向的AAV载体至关重要。在众多的AAV载体开发平台中，球盟会官网入口基因首创的VELPTM平台通过构建高活性、高质量、高通量的AAV病毒文库，利用创新的“递进式”数据回收方法，最大程度保留信息的丰富度和精准度，高效筛选组织/细胞特异性的新型AAV载体。基于此技术平台，目前公司与德国Boehringer Ingelheim公司联合开发肝脏靶向的AAV血清型，与香港Frametact公司共同开发脑神经元靶向的AAV血清型。
在蛋白工程领域，理性设计一直以来都是定向进化的有力补充，因此，在AAV的衣壳改造中，球盟会官网入口基因采用了多种理性设计手段，全方位支撑VELPTM平台。比如，通过组合AAV表面潜在的N-糖基化位点，研究不同翻译后修饰组合与AAV的生物学分布的关系（墙报位置：484）；比如，将抗体片段定点修饰在AAV表面，搭建特定细胞靶向的AAV载体，可以有效感染肿瘤细胞或者免疫细胞等（墙报位置：1456、1457）。这些研究进一步支撑了VELPTM平台的发展，有望为基因治疗领域带来更多革新。
在本次ASGCT年会上，球盟会官网入口基因将通过墙报形式，展示其在AAV衣壳研究相关4项创新成果，聚焦组织/细胞靶向AAV血清型的开发。
01
摘要标题：
VELPTM: An Efficient AAV Capsid Evolution Platform Based on Novel Viral Library Production Strategy
摘要编号：
483
展示形式：
墙报展示
展示会场：
Exhibit Hall
展示时间：
2024/5/8 12:00 pm
02
摘要标题：
Studies of Biodistribution Regulated by the Combinations of Glycosylation Profile on AAV9
摘要编号：
484
展示形式：
墙报展示
展示会场：
Exhibit Hall
展示时间：
2024/5/8 12:00 pm
03
摘要标题：
The Development of Tumor Targeting AAV
摘要编号：
1456
展示形式：
墙报展示
展示会场：
Exhibit Hall
展示时间：
2024/5/10 12:00 pm
04
摘要标题：
The Development of T Cell Targeting AAV
摘要编号：
1457
展示形式：
墙报展示
展示会场：
Exhibit Hall
展示时间：
2024/5/10 12:00 pm
欢迎关注，会后还有更多数据进一步披露，敬请期待！
球盟会官网入口基因
球盟会官网入口基因于2016年成立于苏州，是一家致力于开发针对实体瘤和常见遗传疾病细胞与基因治疗的临床阶段公司。通过我们创新的技术平台--包括通用型CAR-NKT平台AIMS CAR-NKT和独特的AAV技术平台VELPTM，球盟会官网入口实现了差异化的管线布局，引领源头创新。通过国际化合作和对外授权，我们积极推动新药研发和商业化，旨在为全球未满足医疗需求的病人提供有效的治疗措施，致力于成为细胞与基因治疗领域的标杆。
